Tre giovani aziende biotech segnalano progressi nei loro studi clinici, secondo una panoramica pubblicata il 14 ottobre da Startupticker.ch: Muvon Therapeutics nell’incontinenza urinaria da sforzo, Neurosterix nella schizofrenia e Nuclidium nel cancro della prostata. Questi candidati non si trovano allo stesso stadio di sviluppo, e i loro progressi vanno letti per ciò che sono: tappe di studi in corso, non trattamenti messi a disposizione dei pazienti.

Muvon Therapeutics: risultati intermedi a 12 mesi

L’incontinenza urinaria da sforzo colpisce oltre 150 milioni di donne nel mondo, ricorda Startupticker.ch, e nessuna terapia approvata ne affronta oggi la causa sottostante. Muvon Therapeutics sviluppa una terapia derivata dall’ingegneria tissutale, denominata MPCCOL, basata su cellule precursori muscolari. L’azienda ha annunciato risultati intermedi positivi tratti dallo studio di follow-up a lungo termine, su 12 mesi, del suo studio di fase 2 SUISSE-MPC2 (registrato con il riferimento NCT05534269). Secondo questo annuncio, lo studio ha mostrato benefici duraturi e clinicamente rilevanti sulla salute vescicale delle pazienti trattate.

Il metodo merita attenzione. Una piccola biopsia del muscolo del polpaccio viene prelevata in anestesia locale. Le cellule precursori muscolari della paziente stessa (si parla di cellule autologhe) vengono isolate, moltiplicate e poi preparate per formare il prodotto finale. Quest’ultimo viene iniettato attraverso l’uretra nel muscolo dello sfintere uretrale esterno, con l’ausilio di un dispositivo di iniezione proprietario guidato dall’ecografia. L’obiettivo è rigenerare il muscolo e ripristinare la funzione di continenza.

Ciò che è accertato in questa fase: risultati intermedi di fase 2, comunicati dall’azienda. La rigenerazione del muscolo resta l’obiettivo perseguito dalla terapia, non un risultato acquisito da generalizzare.

Neurosterix: conclusa la fase 1, la fase 2 in progetto

Neurosterix, società nata da Addex Therapeutics, che ne detiene il 20% del capitale, ha concluso uno studio clinico di fase 1 articolato in più parti su NTX-253. Questa molecola è un modulatore allosterico positivo (PAM) del recettore muscarinico M4, sviluppato per il trattamento della schizofrenia. Gli studi hanno incluso volontari sani e pazienti affetti da schizofrenia stabilizzata. Hanno fornito dati importanti di sicurezza e di farmacocinetica, ossia sul destino della molecola nell’organismo.

Su questa base, Neurosterix prevede di far passare NTX-253 alla fase 2. Si tratta di un’intenzione, non di uno studio avviato. E i dati comunicati riguardano la sicurezza e la farmacocinetica, non l’efficacia contro la malattia.

Nuclidium: un primo paziente in fase 2

Nuclidium ha eseguito l’imaging del primo paziente di uno studio di fase 2 che valuta la precisione diagnostica e la sicurezza del suo radiotracciante 61Cu-NU101 in pazienti affetti da cancro della prostata metastatico. Questo prodotto è un agente di imaging per la tomografia a emissione di positroni (PET). Associa rame 61 ad alta purezza radiochimica a un peptide di targeting, che si lega specificamente all’antigene di membrana specifico della prostata (PSMA), un biomarcatore consolidato di questo cancro.

Secondo Startupticker.ch, il 61Cu-NU101 può essere prodotto in 5 minuti a temperatura ambiente, il che consente una preparazione su richiesta e un’integrazione nell’infrastruttura ospedaliera esistente. Costituisce la componente diagnostica del programma teranostico NU101 di Nuclidium, abbinata al 67Cu-NU101, la sua controparte terapeutica. Una precisazione è d’obbligo: lo studio che prende avvio riguarda lo strumento diagnostico, non il trattamento.

Nuclidium è inoltre stata inserita tra le «Fierce 15», una selezione che distingue aziende con l’ambizione di ripensare la scoperta di farmaci o di affrontare in modo diverso l’approvvigionamento di isotopi per i farmaci radiofarmaceutici.

Altrove nel settore

ReproNovo, fondata da Jean Marie Duvall e attiva nella fertilità, figura anch’essa tra le «Fierce 15». I suoi due candidati, RPN-001 (leflutrozolo), studiato come potenziale trattamento dell’infertilità maschile associata a un basso livello di testosterone, e RPN-002 (nolasiban), che mira a migliorare le probabilità di impianto dell’embrione durante una fecondazione in vitro, sono in studio di fase 2.

iOnctura, dal canto suo, ha pubblicato due studi complementari sulla rivista Nature Communications su roginolisib, un inibitore di PI3Kδ di nuova generazione, selettivo per la conformazione dell’enzima. Il primo descrive come la molecola blocchi PI3Kδ, un enzima coinvolto nello sviluppo di tumori, in uno stato inattivo, il che la distingue dagli altri inibitori di PI3Kδ. Il secondo presenta i risultati del primo studio sull’uomo: un profilo di tollerabilità favorevole e osservazioni cliniche giudicate incoraggianti in pazienti affetti da cancro, tra cui il melanoma uveale metastatico. Secondo l’azienda, questi risultati sostengono il proseguimento dello sviluppo di roginolisib.

Basilea: laboratori per startup

Sul fronte delle infrastrutture, Switzerland Innovation Park Basel (SIP Basel) lancerà nel gennaio 2027 gli ALLabs nel suo Main Campus, un’offerta di laboratori concepita specificamente per le startup e le piccole imprese del biotech e delle scienze della vita. Questi laboratori privati e completamente attrezzati, con una superficie da 25 a 40 metri quadrati, permettono a giovani imprese di disporre di un proprio laboratorio senza ingenti investimenti iniziali nell’infrastruttura. Si possono inoltre affittare uffici o spazi di coworking.

SIP Basel intende così mantenere le barriere all’ingresso il più basse possibile. L’offerta è aperta agli spin-off e alle startup legate al Botnar Institute of Immune Engineering (BIIE), nonché ad altre aziende del biotech e delle scienze della vita che soddisfano i requisiti.

Fonti

  • Startupticker.ch: «From positive clinical developments to support offers for biotech startups»